研究领域
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稀有病与基因治疗
功效性基因的突变是一些常见慢性代谢性疾病以及大多数稀有病的致病原因。尤其是稀有病严重影响患者的生命康健和生活质量。遗憾的是，受制于诊断水平以及稀有病基础研究的转化缓慢，大多数稀有病目前还没有特 效药。og视讯官网注册平台致力于支持稀有病相关基因疗法的临床前研究，基于“黑点鼠”资源库中种种基因敲除小鼠可提供包罗血友病、家族性高乳糜微粒血症、地中海贫血、苯丙酮尿症、大泡样表皮松解症等多种创新性稀有病动物模型，借助功效药效中心完善的体内外检测平台可完成临床前药理药效评价事情。
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